Ricerca e Sviluppo
“The greatest enemy of knowledge is not ignorance; it is the illusion of knowledge.”
Stephen Hawking
Italfarmaco è tra gli attori principali nel panorama dell’industria farmaceutica italiana sia per i suoi prodotti sia per le sue attività di ricerca e sviluppo.
La prima molecola (salicilato di imidazolo) sviluppata nel proprio Centro di Ricerca è stato un farmaco antinfiammatorio non steroideo, commercializzato nel 1984. Successivamente, è stato sviluppato un complesso proteico di ferro per il trattamento dell’anemia da carenza di ferro, distribuito oggi in oltre 40 Paesi nel mondo. Nel 1988, l’Azienda ha iniziato a commercializzare la colina alfoscerato, curandone anche lo sviluppo internazionale per il trattamento dei disturbi cognitivi cerebrali, tra cui la malattia di Alzheimer vascolare e non vascolare. Nel settore cardiovascolare Italfarmaco è stata pioniera nello sviluppo di farmaci antitrombotici, come l’eparina non frazionata e a basso peso molecolare, per il trattamento cronico della cardiopatia ischemica e per la profilassi e la terapia della trombosi venosa e arteriosa.
Ricerca e innovazione nelle terapie per le malattie rare e complesse
Attualmente la ricerca si concentra sui disturbi neuromuscolari, sulla fibrosi e sul cancro (comprese le cure di supporto in oncologia), con particolare attenzione alle malattie rare.
Il nostro gruppo di Ricerca e Sviluppo lavora con small molecules, peptidi e anticorpi monoclonali, selezionati in base alla biologia specifica di ciascun target. Il nostro principale punto di forza è l’esperienza consolidata negli inibitori dell’istone deacetilasi (HDAC) zinco-dipendenti. Le HDAC zinco-dipendenti costituiscono una famiglia di 11 proteine correlate, coinvolte nella modificazione post-traduzionale di proteine e poliammine.
Gli inibitori HDAC sono utilizzati o in fase di studio per diverse indicazioni terapeutiche, tra cui il trattamento di alcuni tipi di tumori, come linfomi e mielomi, grazie alla loro capacità di indurre la morte cellulare, per malattie neurodegenerative, in quanto modulano l’espressione genica e possono proteggere le cellule nervose e per le malattie infiammatorie e autoimmuni, poiché regolano le risposte immunitarie.
Il composto più avanzato di Italfarmaco, Givinostat (un inibitore HDAC non selettivo), è stato recentemente approvato da FDA ed EMA per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a sei anni ed è anche in fase avanzata di sviluppo clinico nella policitemia vera, un raro tumore ematologico. Il gruppo di ricerca e sviluppo è impegnato nell’identificazione di inibitori di seconda generazione selettivi per specifiche isoforme di HDAC. Questi nuovi inibitori mirano a ridurre gli effetti collaterali associati agli inibitori non selettivi, offrendo un trattamento più sicuro e mirato.
Migliorare le opzioni terapeutiche: nuove formulazioni e biosimilari complessi
Oltre allo sviluppo di nuove entità chimiche, il gruppo di R&S sviluppa anche nuove formulazioni di farmaci già approvati per rispondere meglio alle esigenze dei pazienti e generici/biosimilari di molecole complesse come, ad esempio, le formulazioni liquide di antidepressivi o ipnotici e di Riluzolo per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Per quanto riguarda lo sviluppo di generici/biosimilari di molecole complesse, il gruppo di R&D di Italfarmaco ha sviluppato generici/biosimilari di enoxaparina, e glatiramer.
Il nostro obiettivo
L’obiettivo dell’attività di ricerca di Italfarmaco è quello di fornire a caregiver e pazienti farmaci efficaci e sicuri, per migliorare la salute e garantire una migliore qualità di vita.
Il nostro obiettivo
L’obiettivo dell’attività di ricerca di Italfarmaco è quello di fornire a caregiver e pazienti farmaci efficaci e sicuri, per migliorare la salute e garantire una migliore qualità di vita.
Il nostro percorso di R&S
La Ricerca e Sviluppo (R&S) di Italfarmaco è organizzata per portare l’innovazione ai pazienti e per far progredire le nostre scoperte dalle prime fasi di concettualizzazione fino all’approvazione del mercato nel più breve tempo possibile. Per ottimizzare questo processo, il gruppo è diviso in due dipartimenti principali: the New Drug Incubator (NDI) e Drug Development (DD).
Il dipartimento di Ricerca e Sviluppo ha sede principalmente a Milano, con ulteriori unità a Roma e Madrid. Per lo sviluppo chimico e la produzione di molecole ci affidiamo a Chemi, azienda leader nella produzione di principi attivi all’interno del nostro Gruppo.
Aree di ricerca
Attualmente la nostra pipeline comprende una serie di progetti di scoperta e sviluppo in corso, con un focus primario sull’epigenetica. In particolare, ci rivolgiamo alla famiglia di enzimi istone deacetilasi (HDAC).
Questo approccio diversificato sottolinea la nostra dedizione ad affrontare un ampio spettro di sfide mediche attraverso la ricerca e lo sviluppo scientifico all’avanguardia. I nostri sforzi sono rivolti a diverse indicazioni cliniche chiave.
MALATTIE RARE
Abbiamo sviluppato un’esperienza nei disturbi neuromuscolari, con l’obiettivo di fornire nuove opzioni terapeutiche per queste difficili condizioni.
FIBROSI
La nostra ricerca esplora approcci innovativi per il trattamento di varie malattie fibrotiche, cercando di rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte in questo settore.
ONCOLOGIA
Siamo impegnati a far progredire i trattamenti contro il cancro, concentrandoci sia sulle terapie antitumorali dirette sia sulle cure di supporto per i pazienti oncologici, per migliorare i risultati complessivi e la qualità della vita dei pazienti.
Pipeline
| Lead Optimization |
Candidate Selection |
IND Enabling |
Phase I |
Phase II |
Phase III |
NDA MAA |
Expected Launch |
|
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Givinostat Pan-HDAC Inhibitor Duchenne Muscular Dystrophy* |
US: 2024 EU: 2025 |
|||||||
| Givinostat Pan-HDAC Inhibitor Polycythemia Vera* |
In progress | 2027 | ||||||
| Givinostat Pan-HDAC Inhibitor Becker Muscular Dystrophy* |
TBC | |||||||
| ITF3756 HDAC6 Inhibitor Solid Tumors |
In progress | 2028 | ||||||
| ITF3912 Peptide-Drug Conjugate Solid Tumors |
In progress | TBC | ||||||
| ITF-undiscl Antibody Fibrosis |
In progress | TBC | ||||||
| ITF-undiscl HDAC6 Inhibitor Peripheral Neuropathies |
In progress | TBC | ||||||
| ITF-undiscl HDAC Class I Inhibitor Fibrosis |
In progress | TBC |
Il gruppo di R&S di Italfarmaco non si dedica solo alla scoperta e allo sviluppo di nuove entità chimiche (NCE), ma è anche impegnato nello sviluppo di generici e biosimilari complessi. Negli ultimi anni, l’Azienda ha lanciato con successo l’enoxaparina negli Stati Uniti e nell’UE. FDA ha recentemente approvato il Glatiramer, mentre l’ANDA di Pentosan è in fase di revisione.
Approcci innovativi alla Discovery Drugs
Il New Drug Incubator (NDI) è un gruppo multidisciplinare guidato dal nostro Chief Scientific Officer (CSO), focalizzato sulla scoperta e sviluppo di Nuove Entità Chimiche (NCE) fino alla fase di candidatura preclinica (PCC), cioè pronte per gli studi di abilitazione IND.
Per l’identificazione degli hit, l’ottimizzazione del lead e la selezione del candidato, utilizziamo un ampio ventaglio di metodologie complementari, tra cui:
Fragment-based screening, condotto in collaborazione con partner esterni. Questo approccio ci permette di identificare nuove molecole analizzando l’interazione di piccoli frammenti molecolari con il target, che poi vengono combinati e ottimizzati per ottenere il profilo farmacologico desiderato.
Structure-based drug design sempre in collaborazione con partner esterni. Questa tecnica consente un’analisi dettagliata della struttura del target e delle interazioni con le molecole candidate, guidando il design razionale di composti potenti e selettivi.
AI-driven computational drug discovery, in collaborazione con fornitori tecnologici leader come Iktos . Grazie alla partnership con Iktos, utilizziamo la piattaforma Makya™ per la generazione di molecole e Spaya™ per l’analisi retrosintetica. Questi strumenti permettono di generare rapidamente composti nuovi, sinteticamente accessibili e su misura per i nostri profili target, accelerando significativamente il processo di scoperta.
Investiamo molto anche nell’innovazione interna
L’integrazione di ITForge, la nostra piattaforma pensata per unificare e gestire tutte le attività in silico, garantisce flussi di lavoro snelli e una collaborazione migliorata. ITForge è una pipeline end-to-end, guidata dall’IA, sviluppata per supportare i workflow da hit a lead tramite chimica generativa e machine learning. Integra e ottimizza vari framework open-source, usando il reinforcement learning per generare molecole ottimizzate per “drug-likeness” e altre proprietà fisico-chimiche. I candidati virtuali sono poi classificati con metodi di filtraggio e scoring progressivamente più accurati, selezionati per la sintesi. ITForge offre una soluzione flessibile, scalabile e open-source per il design di farmaci guidato dall’IA, integrando modellazione generativa, ottimizzazione multi-obiettivo e post-processing rigoroso per prioritizzare molecole di alta qualità da validare sperimentalmente.
Recenti investimenti in infrastrutture hardware e software, con GPU NVIDIA dedicate (4x H100, 2x L40S) e un framework software per data science a supporto di screening ad alto rendimento, modellazione in silico e integrazione dati.
In collaborazione con l’Istituto Ronzoni , stiamo acquisendo uno spettrometro NMR Bruker da 800 MHz—il primo nel settore privato italiano e il primo mai installato nel Nord Italia. Questo strumento all’avanguardia rafforzerà notevolmente le nostre capacità in biologia strutturale e caratterizzazione dei composti, permettendo un’analisi più profonda delle strutture molecolari complesse e delle interazioni tra proteine e potenziali farmaci. Gestita congiuntamente, la piattaforma NMR supporterà i programmi di scoperta interni di Italfarmaco e sarà disponibile per partner di ricerca qualificati nel Nord Italia, favorendo collaborazione e accelerando il progresso scientifico. Questo investimento strategico sottolinea l’impegno di Italfarmaco per l’eccellenza scientifica e l’innovazione, ampliando le nostre capacità in biologia strutturale, analisi molecolare e scoperta precoce di farmaci.
Pubblicazioni scientifiche
Ultimo aggiornamento: Agosto 2025
