Malattie rare

Siamo pienamente consapevoli dell’impatto che le malattie rare hanno sugli individui e sulle loro famiglie. Per questo ci impegniamo a fondo per ascoltare, comprendere e rispondere alle loro esigenze. Il nostro obiettivo è migliorare la vita attraverso l’innovazione farmaceutica, offrendo risultati significativi alla comunità delle malattie rare. Ciò è possibile grazie a collaborazioni solide, soluzioni terapeutiche innovative, rapido accesso alle cure, informazione e supporto costante.

Ogni storia di un paziente ci motiva a dare il massimo, combinando compassione e competenza. Ci impegniamo ad essere non solo innovatori, ma anche sostenitori ed educatori, per aiutare chi è affetto da malattie rare.

La nostra ispirazione per le malattie rare

Il nostro impegno per le malattie rare nasce dal profondo desiderio di sfruttare le nostre competenze di ricerca e sviluppo (R&S) per rispondere ai bisogni medici ancora insoddisfatti. Siamo stati ispirati dalle sfide affrontate dalle famiglie che convivono con patologie come la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia che lascia poche opzioni terapeutiche e ha un impatto significativo sulla qualità della vita.

Aree delle malattie rare

Il nostro attuale portafoglio mira a soddisfare esigenze mediche insoddisfatte nella SLA, nella Distrofia Muscolare di Duchenne e nella sclerosi sistemica.

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa debilitante e progressiva che colpisce e danneggia specificamente le cellule nervose del cervello e del midollo spinale.

Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

La distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia neuromuscolare, caratterizzata da un progressivo danno e debolezza muscolare.

Sclerosi sistemica

Sclerosi Sistemica

La Sclerosi Sistemica (o Sclerodermia) è una malattia progressiva sistemica rara, che colpisce in prevalenza le donne.

Ultimo aggiornamento: Giugno 2025